Công bố nghiên cứu và ứng dụng chữa tự kỷ bằng ghép tế bào gốc

Thứ năm, 15/10/2020 19:48

Tạp chí khoa học danh tiếng thế giới STEM CELLS Translational Medicine (Nhà xuất bản Wiley, Hoa Kỳ) số tháng 9-2020 công bố nghiên cứu "Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ" do các nhà khoa học Viện Nghiên cứu Tế bào gốc & Công nghệ gen Vinmec thực hiện. Công trình đã đưa Việt Nam trở thành một trong những quốc gia tiên phong trong nghiên cứu và ứng dụng liệu pháp tế bào gốc điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

Nhóm các nhà khoa học Vinmec nghiên cứu đề tài ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp điều trị tự kỷ

Công trình nghiên cứu khoa học "Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ " là đề tài nghiên cứu do Vinmec hợp tác Đại học Stanford (Mỹ) và Đại học Keele (Anh) từ năm 2016. Đây là nghiên cứu chữa tự kỷ bằng ghép tế bào gốc đầu tiên từ trước tới nay tại Việt Nam và đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9- 2019. Đây là nền tảng vững chắc trong phát triển các phương pháp sàng lọc, chẩn đoán và điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

So với những nghiên cứu trước đây trên thế giới về điều trị tự kỷ ở trẻ bằng ghép tế bào gốc, nghiên cứu của Vinmec toàn diện hơn: Từ đánh giá lâm sàng đến đánh giá chuyển hóa não bằng chụp PET-CT, thực hiện giải trình tự toàn bộ hệ gen của bệnh nhân và bố mẹ và có nhiều ưu điểm vượt trội. Trong nghiên cứu, bệnh nhân được ghép tế bào gốc tự thân 2 lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất. Ngoài ghép tế bào gốc, trẻ cũng được điều trị phối hợp bằng can thiệp giáo dục tích cực. Đặc biệt, các nhà khoa học Vinmec còn tiến hành phân tích hệ gen của bệnh nhân tự kỷ và bố mẹ để tìm ra đột biến gen, đánh giá ảnh hưởng của đột biến gen đến khả năng đáp ứng với điều trị, tiến triển sau ghép tế bào gốc...

Kết hợp ghép tế bào gốc & giáo dục can thiệp cho trẻ tự kỷ đã đem lại sự tiến bộ rõ rệt về nhận thức, giao tiếp và kỹ năng sống cho trẻ.

Theo kết quả nghiên cứu, ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương liều cao phối hợp với can thiệp giáo dục là phương pháp an toàn, hiệu quả. Sau ghép tế bào gốc, 90% trẻ đã có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức, khả năng giao tiếp xã hội, kỹ năng sống... Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép tỉ lệ này đã tăng lên 93%. Tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50%; số trẻ có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Bên cạnh đó mức độ tự kỷ nặng của trẻ giảm xuống rõ rệt.

Kết quả nghiên cứu ghép tế bào gốc kết hợp giáo dục mở ra cơ hội cải thiện sức khỏe cho cho trẻ tự kỷ.

Đánh giá cao ý nghĩa nghiên cứu tự kỷ của Vinmec, trong bài viết đặc biệt giới thiệu về công trình này, GS.BS Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí STEM CELLS Translational Medicine kiêm Giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest (Hoa Kỳ) nhấn mạnh: "Phát hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Vinmec cho thấy điều trị bằng tế bào gốc an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. Đây là những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo có thể giúp những trẻ em mắc căn bệnh này".

Q.H